Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Dřevínek P, Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, Moss R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus I, Rowe SM, Dong Q, Rodriguez S, Yen K, Ordoñez C, Elborn JS; VX08-770-102 Study Group. N Engl J Med. 2011 Nov 3;365(18):1663–72. IF: 53.486
V The New England journal of medicine vyšly výsledky randomizované, dvojitě zaslepené studie, která sleduje efekt podávání ivacaftoru, CFTR potenciátoru, u pacientů s cystickou fibrózou (CF). CFTR protein, fungující jako chloridový kanál, je u pacientů s CF defektní v důsledku mutace v CFTR genu. Podávání ivacaftoru zlepšuje u nemocných plicní funkce, hodnocené dle FEV1, už po dvou týdnech používání, snižuje riziko vzniku plicních exacerbací, zvyšuje hmotnost a snižuje koncentraci chloridů v potu.
Spoluautora článku, MUDr. Pavla Dřevínka, Ph.D., z Pediatrické kliniky, jsme se zeptali, jaká je cena ivacaftoru a jestli u nemocných prodlužuje dobu přežití:
Předně bychom měli zdůraznit to, že lék ivacaftor svým mechanismem účinku znamená naprostý průlom v léčbě cystické fibrózy. Jako první z léků nové generace, které přímo napravují funkci CFTR kanálu, již prošel všemi fázemi klinického zkoušení, a je tak nejblíže terapeutickému využití v praxi. Mimořádně dobré výsledky klinických studií předznamenávají to, že lék velmi pravděpodobně významně posune hranici střední doby přežití, byť nelze tento parametr na základě dvouleté klinické studie nijak hodnotit. Důležité je zdůraznit i to, že lék je účinný pouze u těch pacientů, kteří mají na membránách svých buněk nefunkční CFTR protein již přítomný. Nejčastější mutací, která splňuje tuto podmínku, je keltská mutace G551D s četností v ČR okolo 5 %. Pokud chloridový kanál na povrchu buněk zcela chybí, což odpovídá stavu u nejčastější mutace CF (F508del), ivacaftor zůstává neúčinný. Deklarovaná cena léku je na americkém trhu, kde byl ivacaftor již schválen lékovou agenturou FDA, okolo 300,000 USD za rok léčby.
-mk-
