Defibrotide for prophylaxis of hepatic veno-occlusive disease in paediatric haemopoietic stem-cell transplantation: an open-label, phase 3, randomised controlled trial.

Corbacioglu S, Cesaro S, Faraci M, Valteau-Couanet D, Gruhn B, Rovelli A, Boelens JJ, Hewitt A, Schrum J, Schulz AS, Müller I, Stein J, Wynn R, Greil J, Sykora KW, Matthes-Martin S, Führer M, O´Meara A, Toporski J, Sedlacek P, Schlegel PG, Ehlert K, Fasth A, Winiarski J, Arvidson J, Mauz-Körholz C, Ozsahin H, Schrauder A, Bader P, Massaro J, D´Agostino R, Hoyle M, Iacobelli M, Debatin KM, Peters C, Dini G. Lancet. 2012 Apr 7;379(9823):1301–9. Epub 2012 Feb 23. IF: 38.278

Klinika dětské hematologie a onkologie
 
V prestižním časopisu Lancet vyšla studie, mezi jejímiž autory je i prof. MUDr. Petr Sedláček, CSc. Hodnotila, jestli defibrotid snižuje incidenci venookluzivní nemoci jater u pacientů mladších 18 let po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Ze 180 nemocných náhodně zařazených do skupiny, kde byl profylakticky podán defibrotid, mělo po 30 dnech od HSCT venookluzivní nemoc 22 z nich (12 %). V kontrolní skupině se komplikace rozvinula u 35 ze 176 pacientů (20 %). Z výsledků práce tedy vyplývá, že profylaktické podávání defibrotidu snižuje incidenci venookluzivní nemoci a je dětmi dobře tolerováno.
 
Co přesně je defibrotid a jaký je jeho mechanismus účinku? O odpověď jsme poprosili prof. MUDr. Petra Sedláčka, CSc:
Defibrotid je výtažek ze zvířecí tkáně. Zabraňuje srážení krve a rozpouští krevní sraženiny. Též potlačuje zánětlivé reakce a může omezovat tkáňové poškození způsobené hypoxií. Mechanizmus účinku ale není dostatečně znám. Kromě pozitivního vlivu defibrotidu na snížení incidence a závažnosti venookluzivní nemoci jater při preventivním podávání a ústupu projevů při léčebném podávání bylo vedlejším zjištěním studie i snížení aktivity reakce štěpu proti hostiteli.
 
-mk-

Vytvořeno: 15. 4. 2013 / Upraveno: 11. 1. 2019 / prof. MUDr. Radek Špíšek, Ph.D.