Favourable outcome of patients with childhood acute promyelocytic leukaemia after treatment with reduced cumulative anthracycline doses.

Publikace prezentuje multicentrickou studii čítající data získaná od 81 dětských pacientů léčených pro akutní promyelocytární leukemii podle protokolu AML-BFM -93, -98, -2004 s režimem antracyklin-cytarabin-kyselina retinová s redukovanou kumulativní dávkou antracyklinů (max. 350 mg/m²). U těchto pacientů byly hodnoceny parametry charakterizující úspěšnost léčby (celkové přežití, „event free“ přežití, četnost relapsů onemocnění). Autoři prokázali, že je léčba podle uvedeného schématu úspěšná. Díky redukované kumulativní dávce antracyklinů je spojena s nižším rizikem kardiotoxického poškození.
 
O pár slov k uvedené publikaci jsme poprosili prof. MUDr. Jana Starého, DrSc., přednostu KDHO 2. LF a FN Motol, spoluautora uvedené publikace.
Akutní promyelocytární leukémie je mimořádná nemoc nejméně ze dvou důvodů. Má nejlepší prognózu ze všech akutních nelymfocytárních leukémií – šance na vyléčení je u dětí, ale i u dospělých více než 80 % (což jsou zdaleka nejlepší výsledky léčby v rámci akutních nelymfocytárních leukemií) a významnou roli v její léčbě hrají retinoidy a deriváty arsenu, které eleminují blok ve vyzrávání promyelocytů. Ty vyzrají v normální bílé krvinky, podléhající apoptóze. Pro definitivní vyléčení je nutné tuto léčbu kombinovat s cytostatiky. Pacienti s APL dříve umírali v časné fázi nemoci na krvácení do mozku a výsledky léčby byly špatné. Léčba retinoidy je prvním příkladem úspěšné cílené léčby v onkologii.
Z České republiky bylo do souboru 81 jednotně léčených pacientů zařazeno 19 dětí, velmi dobře dokumentujících ošidnost výše uvedeného „jásání“ nad zlepšenou prognózou této nemoci. Dvě z našich dětí zemřely dříve, než jsme je mohli začít léčit – u jedné dívky jsme diagnostikovali leukemii jako příčinu fatálního krvácení do mozku jako prvního projevu nemoci z plného zdraví, druhý pacient během dvacetiminutového převozu helikoptérou na naše pracoviště vyvinul arteriální trombózu dolních končetin s multiorgánovým selháním a zemřel několik hodin poté. Jedna pacientka zemřela na toxické projevy retinoidů, které děti tolerují hůře než dospělí, a dvě dívky vyvinuly po léčbě sekundární leukémii a vyléčila je až transplantace kostní dřeně. Není tedy pochyb o tom, že ani u této „prognosticky příznivé“ formy leukémie není hledání optimální léčby u konce. K tomu slouží mezinárodní klinické studie jako je tato.
 
-az-