První kauzální léčba presymptomatického pacienta se spinální svalovou atrofií
Jako první pracoviště v Česku jsme v roce 2021 podali genovou léčbu preparátem Zolgensma (onasemngen abeparvovek) presymptomatickému novorozenci s geneticky potvrzenou vlohou ke spinální svalové atrofii (SMA).