První pacientka se spinální svalovou atrofií absolvovala genovou léčbu
První a prozatím jediné české dítě úspěšně podstoupilo unikátní genovou terapii spinální svalové atrofie. Léčba se uskutečnila v rámci klinické studie v Bostonu, USA, indikující lékařka je MUDr. Jana Haberlová, Ph.D.