Díky týmu dr. J. Haberlové je na Klinice dětské neurologie od roku 2016 dostupný zcela nový typ experimentální léčby svalové dystrofie typu Duchenne, která upravuje přepis genetické informace, a tím zvyšuje tvorbu chybějící bílkoviny dystrofinu. Jedná se o dva typy experimentální léčby: 1. využití tzv. antisense oligonukleotidů (tzv. exon skipping) a 2. léčba látkou ataluren. Obě metody se zdají velmi perspektivní a nabízejí možnost léčby u dosud neléčitelného fatálního onemocnění.
© Univerzita Karlova – 2. lékařská fakulta. Všechna práva vyhrazena. Foto: 2. LF a Shutterstock.com.
Podpora webu: @email
Podpora webu: @email