Marsh RA, Rao K, Satwani P, Lehmberg K, Müller I, Li D, Kim MO, Fischer A, Latour S, Sedlacek P, Barlogis V, Hamamoto K, Kanegane H, Milanovich S, Margolis DA, Dimmock D, Casper J, Douglas DN, Amrolia PJ, Veys P, Kumar AR, Jordan MB, Bleesing JJ, Filipovich AH. Blood. 2013 Feb 7;121(6):877–83. doi: 10.1182/blood-2012-06-432500. Epub 2012 Nov 6. IF: 9.060
Klinika dětské hematologie a onkologie
První studii sledující úspěšnost allogenních transplantací hematopoietických buněk u pacientů s X-vázaným deficitem inhibitoru apoptózy (XIAP) najdete ve známém časopisu Blood. Studie poskytuje přehled mezinárodních výsledků. Nejvíce úmrtí bylo způsobeno toxicitou spojenou s transplantací, včetně venokluzivní choroby a plicního krvácení. Práce upozorňuje na to, že by neměl být k myeloablaci u těchto pacientů používán busulfan, způsobující u této skupiny pacientů závažné komplikace. Doporučuje conditioning alemtuzumabem, fludarabinem a melphalanem s redukovanou intenzitou.
Reagují pacienti s XIAP deficitem na conditioning jinak než ostatní? O odpověď jsme poprosili spoluautora článku, prof. MUDr. Petra Sedláčka, CSc.:
Zkušeností s těmito pacienty zatím není mnoho, onemocnění je vzácné a bylo definováno a spojeno s konkrétním molekulárně-genetickým nálezem teprve před několika lety. První publikace, shrnující více pacientů, byla publikována v časopise Blood v roce 2011. Tato práce vznikla shromážděním informací o pacientech transplantovaných pro toto onemocnění v Evropě a ve Spojených státech. Již z průběhu transplantací je jednoznačné, že u pacientů s deficitem inhibitoru apoptózy se setkáváme s výraznější orgánovou toxicitou (především postižení jaterního a plicního parenchymu) při použití intenzivní předtransplantační přípravy. Z tohoto důvodu je doporučeno u pacientů s deficitem XIAP používat v předtransplantační přípravě kombinace méně toxických léků.
-Michaela Kotrová-
