Liba Z, Sebronova V, Komarek V, Sediva A, Sedlacek P. Lancet Neurology. 2013 May;12(5):424–5. doi: 10.1016/S1474-4422(13)70070-X. IF: 23.917
Klinika dětské neurologie
U osmileté pacientky přijaté v lednu 2012 pro anti-NMDAR encefalitidu selhala známá léčba 1. a 2. linie, a proto jsme po 9 měsíců trvajícím bezvědomí zvolili společně s odborníky z dalších klinik – doposud u této diagnózy nikde na světě nepoužitou – „3. linii léčby“. Podávali jsme methotrexát intrathekálně a monoklonální protilátku proti CD 52 (alemtuzumab) intravenózně. Čtyři týdny po nasazení této terapie pacientka zašeptala první slovo a po 444 dnech byla propuštěna domů bez neurologického deficitu. Náš léčebný postup byl akceptován k publikaci v Lancet Neurology.
Zpráva o osmileté pacientce, která onemocněla z plného zdraví v polovině ledna 2012 komplikovaným zánětem míchy a mozku a téměř rok strávila v kómatu, z něhož se nakonec „probudila“ bez jakéhokoli psychického nebo somatického postižení, se v červnu 2013 objevila téměř ve všech médiích. Sledujete dál její stav? Na otázky odpovídá první autorka článku a zároveň ošetřující lékařka pacientky MUDr. Zuzana Libá, Ph.D.:
Podali jsme léky, po kterých došlo k jednoznačnému zlepšení klinického stavu a neobjevily se žádné bezprostřední závažné následky onemocnění. Nyní pacientku samozřejmě sledujeme dál, abychom věděli, jak se dokáže začlenit do běžného života, jak si její tělo poradí s prodělanou náročnou intenzivní léčbou a zda se nedostaví nějaké pozdní komplikace. Sledování bude trvat roky.
Při léčbě jste se rozhodli aplikovat do té doby nikde nepoužitou a nevyzkoušenou 3. linii léčby. Máte informace, zda byla od té doby použita i jinde, případně s jakým výsledkem?
Nevím o tom. Krátce poté, co článek vyšel, se ozvalo několik pracovišť. Komunikovali jsme o způsobu a našich zkušenostech s podáváním léků. O tom, zda stejnou léčbu nakonec někde skutečně použili, ale informace nemám. Pokud je mi známo, podání stejné léčby zatím publikováno nebylo. Osobně nejsem v kontaktu s nikým, kdo by stejnou léčbu zkoušel.
Jak probíhá rozhodování v podobných případech? Je pro nasazení nevyzkoušené léčby v dnešní medicíně prostor často?
Lékař může použít preparát, který je podáván pacientům v jiných indikacích. Nepodali jsme nic, co by nebylo schváleno pro použití u lidí, neprošlo testováním a mělo neznámé účinky. My jsme pouze nevěděli, zda právě tato léčba bude fungovat u této diagnózy. Rozhodování bylo složité. Došli jsme k němu logickou dedukcí na základě toho, jak vzniká onemocnění, co v těle je za něj zodpovědné a co chceme ovlivnit. Vliv na rozhodování mělo i to, že dosavadní léčba, ač dlouhá, neměla úspěch. Na základě dotazů na hematologii, zda by řešením nebyla výměna kostní dřeně a znovuobnovení imunitního systému, nám bylo řečeno, že použitím tohoto přípravku bychom to mohli zkusit obejít. Protože šlo o lék, který nebyl v ČR dosud registrován, museli jsme informovat MZ ČR a SÚKL, žádat o povolení etickou komisi, proces zaštítila FN Motol, poté následovalo schvalování. Do měsíce od rozhodnutí zkusit novou léčbu se ji podařilo zrealizovat.
V našem oboru se podobné situace často nevyskytují. Běžnější jsou situace, kdy se ví o existenci nějakého léku, používaného při léčbě dané diagnózy v zahraničí, který není pro tuto stejnou diagnózu doposud schválen v ČR. Pak je nutné informovat Státní ústav pro kontrolu léčiv a lék je možné podat. To ale nevnímám jako experiment.
Diagnóza anti-NMDAR encefalitidy byla popsána relativně nedávno, až v roce 2007. Můžete stručně popsat tento proces?
U žen s rakovinou vaječníků byly sledovány neuropsychiatrické příznaky – změny chování, halucinace, agresivita, epileptické záchvaty, zánětlivé změny v oblasti mozku (encefalitida a encefalopatie). Soubor se dal dohromady, porovnávaly se příznaky, zjišťovala se příčina a u všech se objevily stejné protilátky proti NMDA receptorům. Ukázalo se, že stejné receptory má na sobě i nádorová tkáň vaječníků. Zjednodušeně řečeno, imunitní systém se snaží bojovat s nádorem, zároveň ale napadá i mozek. Byla popsána paraneoplastická anti-NMDAR encefalitida. Později se ukázalo, že porucha se může objevit i spontánně, u osob bez nádoru. Podobných nových diagnóz, souvisejících s autoprotilátkami, se v posledních 15 až 20 letech objevuje víc.
